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organs: Leucémies aiguës,Syndromes myélodysplasiques (SMD)
Argenx Update Il y a 4 ans

Étude ARGX-110-1601 : étude de phase 1-2 évaluant la sécurité, la tolérance et l'efficacité de l'ARGX-110 associés à de l'azacytidine chez des patients non traités ou nouvellement diagnostiqués ayant une leucémie myéloïde aiguë ou un syndrome myélodysplasique à risque élevé. [essai clos aux inclusions] La leucémie aiguë myéloblastique ou leucémie myéloïde aiguë est un cancer de la lignée myéloïde des leucocytes. Elle se caractérise par un envahissement médullaire de cellules immatures dû à un blocage de maturation des globules blancs dans la moelle osseuse qui va être responsable d'une insuffisance médullaire par écrasement des lignées normales. Cette forme de leucémie concerne 80 % des leucémies de l'adulte. Les syndromes myélodysplasiques forment un ensemble de maladies caractérisées par la production insuffisante de cellules sanguines matures saines par la moelle osseuse. Les cellules sanguines immatures, appelées blastes, ne fonctionnent pas correctement. Elles s’accumulent dans la moelle osseuse et le sang. Il y a donc moins de globules rouges, de globules blancs et de plaquettes sains. Le syndrome myélodysplasique dit " à haut risque " est marqué par une anémie, il peut évoluer vers une leucémie (de type "aiguë myéloblastique"), de façon progressive ou soudaine. Le traitement principal de nombreux types de leucémie est la chimiothérapie. La thérapie ciblée permet de traiter certains types de leucémie en intervenant au niveau précis du développement de la cellule tumorale. L’ARGX-110 est un anticorps monoclonal qui cible et neutralise sélectivement le CD70. La surexpression du CD70 a été documentée dans une variété de tumeurs solides et hématologiques, où il joue un rôle dans la prolifération tumorale et l’inactivation des défenses immunitaires. L'azacitidine a des effets antinéoplasiques, comprenant une cytotoxicité directe à l'encontre des cellules hématopoïétiques anormales de la moelle osseuse, une inhibition de la synthèse de l'ADN et de l'ARN, donc un arrêt de la croissance cellulaire et une restauration de la fonction des gènes suppresseurs de tumeurs. L’objectif de cette étude est d'évaluer la sécurité, la tolérance et l’efficacité de l'ARGX-110 associé à de l'azacytidine chez des patients non traités ou nouvellement diagnostiqués ayant une leucémie myéloïde aiguë ou un syndrome myélodysplasique à haut risque. L’étude comprendra 2 phases : Durant la 1re phase, les patients recevront de l’ARGX-110 à une dose qui sera régulièrement augmentée par afin de déterminer la dose la mieux adaptée pour la 2e phase, associé à de l'azacytidine. Le traitement sera répété en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Durant la 2e phase, les patients recevront de l’ARGX-110 à la dose la mieux adaptée déterminée lors de la 1re phase, associé à de l'azacytidine. Le traitement sera répété en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients seront suivis pendant une durée maximale de 18 mois après le début de l’étude.

Essai clos aux inclusions
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European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) Update Il y a 4 ans

Étude GIMEMA-AML-14A: étude de phase 1-2, randomisée, évaluant la combinaison de la clofarabine et d’un traitement standard d’induction de la rémission, chez des patients adultes ayant une leucémie myéloïde de risque intermédiaire ou de mauvais risque, ou une myélodysplasie de haut risque. [Informations issues du site clinicaltrials.gov et traduites par l'INCa] [essai clos aux inclusions] L’objectif de cette étude est d’évaluer la tolérance, la sécurité d’emploi et l’activité préliminaire d’un traitement associant de la clofarabine à l'idarubicine et à la cytarabine, chez des patients adultes ayant une leucémie myéloïde de risque intermédiaire ou de haut risque, ou une myélodysplasie de haut risque. Les patients seront répartis de façon aléatoire en deux groupes : Les patients du premier groupe recevront un traitement comprenant des doses croissantes de clofarabine, administré en perfusion intraveineuse pendant une heure, un jour sur deux, pendant dix jours, associé à de l'idarubicine en perfusion intraveineuse pendant cinq minutes, un jour sur deux pendant 5 jours, et de la cytarabine en perfusion intraveineuse continue de dix jours. Les patients du deuxième groupe recevront le même traitement que dans le premier groupe, mais les doses croissantes de clofarabine seront administrées en bolus de dix minutes, un jour sur deux, pendant dix jours. Dans le cadre de cette étude, différentes doses des traitements seront testées jusqu’à l’obtention de la dose la mieux adaptée. Les patients recevront un traitement de consolidation par cytarabine en perfusion intraveineuse pendant deux heures, toutes les douze heures au premier jour et au sixième jour et de l’idarubicine en perfusion intraveineuse pendant cinq minutes une fois par jour, au quatrième jour, au cinquième jour puis au sixième jour. Après la fin du traitement de l'étude, les patients seront suivis régulièrement pendant douze mois.

Essai clos aux inclusions
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Groupe Français des Myélodysplasies (GFM) Update Il y a 4 ans

Étude APR-246 : étude de phase 1b/2 évaluant l’efficacité et la sécurité de l’APR-246 en association avec de l’azacitidine chez des patients ayant une leucémie myéloïde avec une mutation du gène TP53. [essai clos aux inclusions] Les syndromes myélodysplasiques forment un ensemble de maladies caractérisées par la production insuffisante de cellules sanguines matures saines par la moelle osseuse. Les cellules sanguines immatures ne fonctionnent pas correctement et s’accumulent dans la moelle osseuse et le sang. Le traitement aura pour but de prévenir ou ralentir cette évolution. L’azacitidine fait partie des agents hypométhylants qui sont de nouveaux médicaments de plus en plus utilisés dans le traitement des SMD, ils agissent comme une chimiothérapie mais réactivent aussi certains gènes des cellules anormales qui, inactivés, jouent un rôle dans l’évolution de la maladie. Dans les cellules cancéreuses, les facteurs qui programment la disparition des cellules pour permettre leur renouvellement se trouvent inactivés, parmi ces facteurs il y a le P53. L’APR-246 est fabriqué pour réactiver le facteur P53 lorsqu’il a subi une mutation qui le rend inactif. Il permet donc l’élimination des cellules tumorales. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la sécurité de l’APR-246 associé avec de l’azacitidine chez des patients ayant une leucémie myéloïde avec une mutation du gène TP53. L’étude comprendra 2 phases. Lors de la première phase de l’étude, les patients recevront de l’APR-246 pendant 4 jours lors d’une phase initiale puis pendant 4 jours, toutes les 4 semaines. Les patients recevront également de l’azacitidine pendant 6 jours à la suite des 4 jours de traitement par APR-246. La dose d’APR-246 sera progressivement augmentée par groupe de patients afin de déterminer la dose la mieux adaptée à administrer lors de la deuxième phase de l’étude. Lors de la deuxième phase de l’étude, les patients recevront de l’APR-246 pendant 5 jours, toutes les 4 semaines à la dose la mieux adaptée établie lors de la première phase. Les patients recevront également de l’azacitidine pendant 6 jours à la suite des 4 jours de traitement par APR-246. Le traitement sera répété jusqu’à la progression ou intolérance au traitement. Les patients seront revus après la troisième et la sixième cure, ils sont suivis pendant au moins 24 mois après le début de l’étude.

Essai clos aux inclusions
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ImmunoGen, Inc Update Il y a 4 ans

Étude IMGN632 : étude de phase 1 randomisée évaluant la sécurité et l’efficacité de l’IMGN632 chez des patients ayant une leucémie aiguë myéloïde CD123-positive ou d’autres hémopathies malignes CD123-positives récidivantes ou réfractaires. Les hémopathies malignes regroupent un ensemble de cancers des cellules sanguines et de leurs précurseurs. On retrouve les leucémies, les lymphomes, etc. Les cellules souches hématopoïétiques sont fabriquées par la moelle osseuse et sont à l’origine des différentes cellules du sang : les globules rouges, les globules blancs et les plaquettes. Dans certains cas, on peut proposer un traitement avec greffe de cellules souches hématopoïétiques. Les nouvelles cellules souches produiront des cellules sanguines saines. Le CD123 est une partie du récepteur de l’interleukine 3 qui stimule le développement et la survie de cellules hématopoïétiques de la moelle osseuse. La surexpression du CD123 dans plusieurs hémopathies malignes d’origine myéloïde et lymphoïde, entraine la prolifération des cellules. Plusieurs traitements peuvent être envisagés selon le type d’hémopathie maligne et l’état du patient, notamment la chimiothérapie, la radiothérapie, la thérapie ciblée ou encore la greffe de cellules souches sanguines. L’IMGN632 est un anticorps ciblant CD123 associé à une molécule anticancéreuse. L’association des deux permet de cibler spécifiquement les cellules cancéreuses surexprimant CD123. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sécurité et l’efficacité de l’IMGN632 chez des patients ayant une leucémie aiguë myéloïde CD123-positive ou d’autres hémopathies malignes CD123-positives récidivantes ou réfractaires. L’étude comprendra 2 étapes. Lors de la 1ère étape, la dose d’IMGN632 sera régulièrement augmentée par groupe de patients afin de déterminer la dose la mieux adaptée à utiliser lors de la 2ème étape. Les patients seront répartis en 2 groupes. Les patients du 1er groupe recevront de l’IMGN632 à J1 de chaque cure de 21 jours. Le traitement sera répété jusqu’à 10 cures en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients du 2ème groupe recevront de l’IMGN632 au 1er, 4ème et 8ème jour de chaque cure de 21 jours. Le traitement sera répété jusqu’à 10 cures, en l’absence de progression ou d’intolérance au traitement. Lors de la 2ème étape, les patients recevront de l’IMGN632 à la dose la mieux adaptée, déterminée lors de l’étape 1. Le traitement sera répété jusqu’à 10 cures, en l’absence de progression ou d’intolérance au traitement. Les patients seront revus au 1er ,2ème ,8ème et 15ème jour de la 1ère cure, puis au 1er jour (ainsi qu’au 8ème et 15ème si besoin) de chaque cure et tous les 3 mois pour une évaluation de la maladie. Les patients seront suivis pendant une durée maximale de 7,5 mois après leur inclusion.

Essai ouvert aux inclusions
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Astex Pharmaceuticals Update Il y a 5 ans

Étude SGI-110-12 : étude d'extension de phase 2 chez les patients ayant précédemment participé à une étude évaluant la guadecitabine. Les syndromes myélodysplasiques sont des maladies de la moelle osseuse. Normalement, la moelle osseuse produit trois sortes de cellules sanguines : les globules rouges ou hématies, les globules blancs ou leucocytes, et les plaquettes. La moelle osseuse des patients ayant un syndrome myélodysplasique fonctionne de façon anormale, et ne peut plus produire suffisamment de cellules sanguines normales. La leucémie aiguë myéloblastique est un cancer qui prend naissance dans les cellules souches du sang. Il y a une surproduction de cellules blastiques qui se développent anormalement et ne deviennent pas des cellules sanguines matures. Avec le temps, les cellules blastiques prennent la place des cellules sanguines normales, les empêchant ainsi d’accomplir leurs tâches. La chimiothérapie le plus souvent employée pour traiter les syndromes myélodysplasiques est la cytarabine. On peut l'associer à de l’idarubicine. La guadecitabine inhibe une enzyme, l'ADN méthyltransférase, provoquant une réactivation des gènes suppresseurs de tumeur, une induction de la différenciation cellulaire ou une sénescence cellulaire suivie d'une mort cellulaire programmée. L’objectif de cette étude est d’étendre l’utilisation de la guadecitabine à des patients ayant précédemment participé à une étude évaluant la guadecitabine Les patients recevront de la guadecitabine à la dose la mieux adaptée, déterminée lors de la dernière cure ou à une dose différente, selon les directives d'ajustement de dose des protocoles d'étude préalable. Le traitement sera répété tous les 28 jours en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients seront revus au 1er et au 5e jours à chaque cure de 28 Jours. Les patients seront suivis pendant une durée maximale de 2 ans après le début de l’étude.

Essai ouvert aux inclusions
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Groupe Français des Myélodysplasies (GFM) Update Il y a 4 ans

Étude IDEAL : étude de phase 2 évaluant l’efficacité de l’enasidenib chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique avec une mutation du gène codant pour l’IDH2. Il s’agit d’une étude de phase 2, non randomisée et multicentrique. Les patients sont repartis en 3 cohortes en fonction de leur score IPSS (International Prognostic Scoring System). Cohorte A : les patients, appartenant à la catégorie de risque élevé (et intermédiaire 2) et ne répondant pas au traitement (d’au moins 6 cures) par azacitidine mais ne présentant pas de progression, reçoivent de l’énasidenib PO tous les jours d’une cure de 28 jours. Le traitement est répété pendant 6 cures en l’absence de progression de la maladie et de toxicités. Cohorte B : les patients, appartenant à la catégorie de risque élevé (et intermédiaire 2) et ne présentant pas de cytopénies, ni infection, avec des taux de PNN > 500 mm3 et des plaquettes > 30 000/mm3 ou /et sans syndrome hémorragique, reçoivent de l’énasidenib suivant le même schéma thérapeutique que la cohorte A. En l’absence de réponse IWG 2006, de l’azacitidine SC ou IV est ajouté à la 3ème cure de l’énasidenib, tous les jours pendant 7 jours. Si une réponse IWG 200 est observée de l’azacitidine n’est pas ajouté au traitement de l’étude. Cohorte C : les patients, appartenant à la catégorie risque faible et ayant une anémie résistante à l’EPO, reçoivent de l’énasidenib suivant le même schéma thérapeutique que la cohorte A. Les patients sont suivis pendant une durée maximale de 3 ans après l’inclusion.

Essai ouvert aux inclusions
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MacroGenics Update Il y a 4 ans

Étude MGD006-01 : étude de phase 1 non-randomisée visant à déterminer la dose maximale tolérée du MGD006 chez des patients ayant une leucémie myéloïde aiguë récurrente ou réfractaire, ou un syndrome myélodysplasique à risque intermédiaire 2 ou à haut risque. La leucémie myéloïde aiguë résulte des mutations acquises dans l’ADN de cellule de la moelle osseuse en développement. Cette cellule devient leucémique et se multiplie de façon incontrôlable, donnant naissance à des cellules que ne fonctionnent pas normalement. La leucémie myéloïde aiguë peut survenir à tout âge mais elle est plus susceptible de se développer chez les adultes de plus de 60 ans ; c’est le type de leucémie aiguë le plus courant chez les adultes. Les syndromes myélodysplasiques constituent un ensemble de maladies caractérisées par la production insuffisante de cellules sanguines matures saines par la moelle osseuse. Les cellules sanguines immatures, appelées blastes, ne fonctionnent pas correctement et elles s’accumulent dans la moelle osseuse et le sang. Par conséquent, il y a moins de globules rouges, de globules blancs et de plaquettes sains. Les syndromes myélodysplasiques sont considérés comme une forme de cancer et ils peuvent aussi évoluer en leucémie aiguë myéloblastique chez un tiers des patients. L’objectif de cette étude est de déterminer la dose la plus adaptée d’une immunothérapie par du flotetuzumab (MGD006), chez des patients ayant une leucémie myéloïde aiguë récurrente ou réfractaire, ou un syndrome myélodysplasique à risque intermédiaire 2 ou à haut risque. Tous les patients recevront du flotetuzumab (MGD006). La dose de flotetuzumab (MGD006) sera augmentée tous les 3 patients afin de déterminer la dose la mieux tolérée. Après identification de la dose la mieux tolérée, les patients traités à cette dose ou à une dose plus faible et qui ont bénéficiés du flotetuzumab (MGD006), pourront continuer le traitement avec du flotetuzumab (MGD006). Pour cette deuxième cure et successives, les patients seront classés en deux groupes, un groupe pour les patients ayant une leucémie myéloïde aiguë et un autre pour les patients ayant un syndrome myélodysplasique. Les patients seront suivis pendant la durée de l’étude.

Essai ouvert aux inclusions
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